കുട്ടികളിലെ അകാല വാർദ്ധക്യം തടയുന്ന ആദ്യ മരുന്നിന് അംഗീകാരം

NOVEMBER 21, 2020, 1:54 PM

വളർച്ചയെ തടസ്സപ്പെടുത്തുകയും കുട്ടികളിൽ വേഗത്തിൽ വാർദ്ധക്യം ഉണ്ടാക്കുകയും ചെയ്യുന്ന അപൂർവ ജനിതക വൈകല്യത്തിനുള്ള ആദ്യത്തെ മരുന്ന് വെള്ളിയാഴ്ച അംഗീകരിച്ചു. പഠനങ്ങൾ, ഇത് അവരുടെ ആയുസ്സ് വർദ്ധിപ്പിക്കും എന്ന് കണ്ടെത്തിയിട്ടുണ്ട്.

ജനിതക വൈകല്യമുള്ള കുട്ടികൾ സാധാരണയായി കൗമാരപ്രായത്തിൽ തന്നെ ഹൃദ്രോഗം മൂലം മരിക്കുന്നു. എന്നാൽ പരിശോധനയിൽ, സോക്കിൻവി മരുന്ന് കഴിക്കുന്ന കുട്ടികൾ ശരാശരി 2 1/2 വർഷം കൂടുതൽ ജീവിച്ചിരുന്നു. യുഎസ് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ പ്രോജെറിയയ്ക്കും അനുബന്ധ അവസ്ഥയ്ക്കും വേണ്ടിയുള്ള ഗുളികകൾ അംഗീകരിച്ചു.

മരുന്ന് വികസിപ്പിച്ച ഈഗർ ബയോ ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽസിന്റെ സഹായത്തോടെ മസാച്യുസെറ്റ്സിലെ പീബോഡിയിലുള്ള പ്രോജേരിയ റിസർച്ച് ഫൗണ്ടേഷനാണ് ചികിത്സയെക്കുറിച്ചുള്ള ഗവേഷണങ്ങൾക്ക് പ്രധാനമായും ധനസഹായം നൽകിയത്. “ഇത് ആദ്യത്തേത് മാത്രമാണ്. ഞങ്ങൾ കൂടുതൽ മികച്ച ചികിത്സകൾ കണ്ടെത്തും, ”ഫൗണ്ടേഷന്റെ മെഡിക്കൽ ഡയറക്ടർ ഡോ. ലെസ്ലി ഗോർഡൻ പറഞ്ഞു.

vachakam
vachakam
vachakam

റോഡ് ഐലൻഡിലെ പ്രൊവിഡൻസിലെ ഹസ്‌ബ്രോ ചിൽഡ്രൻസ് ഹോസ്പിറ്റലിലെ ശിശുരോഗ ഗവേഷകനായ ഗോർഡൻ 1999-ൽ മകൻ സാമിന് രോഗനിർണയം നടത്തിയയുടനെ സഹോദരിയോടും ഭർത്താവിനോടും ചേർന്ന് ഫൗണ്ടേഷന് അടിത്തറ പാകി. 2014ൽ 17ആം വയസ്സിൽ അദ്ദേഹം അന്തരിച്ചു.

ലോകമെമ്പാടുമുള്ള 400 പേർക്ക് പ്രോജെറിയയോ അതുമായി ബന്ധപ്പെട്ട അവസ്ഥയോ ഉണ്ട്. യുഎസിൽ 20 പേർക്ക്‌ ഈ ജനിതക രോഗം ഉള്ളതായി കണക്കാക്കപ്പെടുന്നു. ഈ തകരാറ് മുരടിച്ച വളർച്ച, കടുപ്പമുള്ള സന്ധികൾ, മുടി കൊഴിച്ചിൽ, പ്രായമാകുന്ന ചർമ്മം എന്നിവയ്ക്ക് കാരണമാകുന്നു. രോഗമുള്ള കുട്ടികൾ ഹൃദയാഘാതവും ഹൃദയ ധമനികളുടെ കാഠിന്യവും അനുഭവിക്കുന്നു. ശരാശരി 14 1/2 വയസോടെ അവർ മരിക്കുന്നു.

ഈ അസുഖം പാരമ്പര്യമായി ലഭിക്കുന്നതല്ല. പക്ഷേ പ്രൊജറിൻ എന്ന പ്രോട്ടീന്റെ കോശങ്ങളിൽ നാശമുണ്ടാക്കുന്ന ഒരു ജീനിന്റെ പരിവർത്തനം മൂലമായതുകൊണ്ടാണ് അസുഖത്തിന് ഈ പേര് നൽകിയിരിക്കുന്നത്. മരുന്ന് പ്രോട്ടീന്റെ ഉത്പാദനവും ശേഖരണവും തടയുന്നു. അതുവഴി അതിന്റെ കേടുപാടുകൾ കുറയ്ക്കുകയും അകാല വാർദ്ധക്യം കുറയുകയും ചെയ്യുന്നു.

vachakam
vachakam
vachakam

2007ൽ പരിശോധന ആരംഭിക്കുന്നതുവരെ ഡോക്ടർമാർക്ക് ചില ലക്ഷണങ്ങൾ ലഘൂകരിക്കാൻ മാത്രമേ സാധിക്കുമായിരുന്നൊള്ളൂ. മൊത്തം 62 കുട്ടികൾ ദിവസത്തിൽ രണ്ടുതവണ മരുന്ന് കഴിച്ച രണ്ട് പഠനങ്ങളുടെ അടിസ്ഥാനത്തിലാണ് എഫ്ഡി‌എ നടപടി. അവരുടെ ഫലങ്ങൾ ലോകമെമ്പാടുമുള്ള ചികിത്സയില്ലാത്ത 81 കുട്ടികളുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുകയും പങ്കെടുത്തവരെ 11 വർഷം വരെ നിരീക്ഷിക്കുകയും ചെയ്തു.

മരുന്ന് കഴിച്ചവർ ശരാശരി 2 1/2 വർഷം കൂടുതൽ ജീവിച്ചു. ബോസ്റ്റൺ ചിൽഡ്രൻസ് ഹോസ്പിറ്റലിൽ മരുന്നിനെക്കുറിച്ച് നാല് പഠനങ്ങൾ നടന്നിട്ടുണ്ട്. 2010 മുതലോ അതിനുമുമ്പോ 22 കുട്ടികൾ മരുന്ന് കഴിച്ചു. ഏറ്റവും പ്രായം കൂടിയ ആൾ 24 വയസ്സാണ്.

Get daily updates from vachakam.com

TRENDING NEWS
vachakam
RELATED NEWS